- Bedrijf verhoogde risicobeperkende strategieën, waaronder een steroïde-sparend immunosuppressieregime -BEDFORD, Massachusetts, 13 juni 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Homology Medicines, Inc. (Nasdaq: FIXX), een bedrijf voor genetische geneesmiddelen, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de klinische greep op de klinische proef met phenIX-gentherapie met HMI-102 in onderzoek voor volwassenen met fenylketonurie (PKU).De FDA merkte in haar reactie op dat Homology alle klinische hold-problemen die in haar brief van 17 maart 2022 werden geïdentificeerd, naar tevredenheid heeft aangepakt. Homology is van plan de wijzigingen in het protocol te delen, waaronder een nieuw steroïde-sparend immunosuppressieregime dat een T-celremmer bevat. en een kortere kuur met steroïden, met de klinische proeflocaties."Wij geloven dat ons vermogen om snel en succesvol te reageren op de FDA een bewijs is van onze ervaren klinische en regelgevende teams die ook belangrijke lessen uit het veld van gentherapie en ons klinische programma hebben toegepast om het pheNIX-onderzoeksprotocol bij te werken", aldus Albert Seymour, Ph. .D., President en Chief Scientific Officer van Homology Medicines.“We waarderen de actieve medewerking van de FDA tijdens dit proces, en we blijven ons inzetten om potentiële eenmalige behandelingen voor mensen met PKU naar voren te brengen.Ons plan is om dit najaar een update over het programma te geven.”Zoals eerder bekendgemaakt, had de klinische greep op de pheNIX-studie betrekking op verhoogde leverfunctietesten die in de studie werden waargenomen, die allemaal werden opgelost zonder dat ziekenhuisopnames nodig waren.De reactie van Homology op de FDA omvatte wijzigingen in het protocol bedoeld om risicobeperkende maatregelen te verbeteren en een nieuw immunosuppressieregime met de T-celremmer tacrolimus, die zal worden gebruikt in combinatie met een verkorte duur van profylactische steroïden.Dezelfde benadering wordt gebruikt in Homology's lopende pheEDIT-genbewerkingsonderzoek voor PKU en juMPStart-gentherapieonderzoek voor het Hunter-syndroom.Van vergelijkbare regimes is aangetoond dat ze de immuunrespons op AAV's in de klinische setting dempen.Over Homology Medicines, Inc. Homology Medicines, Inc. is een bedrijf op het gebied van genetische geneesmiddelen in de klinische fase dat zich toelegt op het transformeren van het leven van patiënten die aan zeldzame ziekten lijden door de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken.De klinische programma's van het bedrijf omvatten HMI-102, een experimentele gentherapie voor volwassenen met fenylketonurie (PKU);HMI-103, een kandidaat voor het bewerken van genen voor PKU;en HMI-203, een experimentele gentherapie voor het Hunter-syndroom.Aanvullende programma's richten zich op metachromatische leukodystrofie (MLD), paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en andere ziekten.Het gepatenteerde platform van Homology is ontworpen om gebruik te maken van zijn familie van 15 vectoren van adeno-geassocieerd virus (AAVHSC's) afkomstig van menselijke hematopoëtische stamcellen om nauwkeurig en efficiënt genetische geneesmiddelen in vivo af te leveren via een gentherapie of nucleasevrije modaliteit voor het bewerken van genen, evenals om eenmalige gentherapie leveren om antilichamen door het hele lichaam te produceren via het GTx-mAb-platform.Homology heeft een managementteam met een succesvolle staat van dienst in het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van therapieën met een focus op zeldzame ziekten.Homology gelooft dat haar eerste klinische gegevens en overtuigende preklinische gegevens, wetenschappelijke en productontwikkelingsexpertise en brede intellectuele eigendom het bedrijf positioneren als een leider in genetische geneesmiddelen.Ga voor meer informatie naar www.homologymedicines.com.Toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht die geen betrekking hebben op historische feiten, moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, inclusief , zonder beperking, verklaringen met betrekking tot de protocolwijzigingen en de aanvullende risicobeperkende maatregelen voor onze pheNIX-studie, zoals hierboven besproken;onze plannen en timing voor het vrijgeven van aanvullende preklinische en klinische gegevens;onze verwachtingen met betrekking tot het potentieel, de veiligheid en de werkzaamheid van onze productkandidaten;het potentieel van onze gentherapie- en genbewerkingsplatforms;en onze positie als leider in de ontwikkeling van genetische geneesmiddelen.Deze verklaringen zijn geen beloften of garanties, maar omvatten bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren die ertoe kunnen leiden dat onze werkelijke resultaten, prestaties of prestaties wezenlijk verschillen van toekomstige resultaten, prestaties of prestaties die worden uitgedrukt of geïmpliceerd door de toekomstgerichte verklaringen, met inbegrip van, maar niet beperkt tot, het volgende: de impact van de COVID-19-pandemie op ons bedrijf en onze activiteiten, met inbegrip van onze preklinische studies en klinische proeven, en op de algemene economische omstandigheden;we hebben en verwachten aanzienlijke verliezen te blijven lijden;onze behoefte aan aanvullende financiering, die mogelijk niet beschikbaar is;het niet identificeren van aanvullende productkandidaten en het niet ontwikkelen of commercialiseren van verhandelbare producten;de vroege fase van onze ontwikkelingsinspanningen;mogelijke onvoorziene gebeurtenissen tijdens klinische onderzoeken kunnen vertragingen of andere nadelige gevolgen veroorzaken;risico's met betrekking tot het goedkeuringsproces van de regelgevende instanties;tussentijdse, topline en voorlopige gegevens kunnen veranderen naarmate er meer patiëntgegevens beschikbaar komen, en zijn onderworpen aan audit- en verificatieprocedures die kunnen leiden tot materiële wijzigingen in de definitieve gegevens;onze productkandidaten kunnen ernstige nadelige bijwerkingen veroorzaken;het onvermogen om onze samenwerkingen in stand te houden, of het mislukken van deze samenwerkingen;onze afhankelijkheid van derden, inclusief voor de vervaardiging van materialen voor onze onderzoeksprogramma's, preklinische en klinische studies;het niet verkrijgen van Amerikaanse of internationale marketinggoedkeuring;doorlopende wettelijke verplichtingen;effecten van aanzienlijke concurrentie;ongunstige prijsbepalingen, terugbetalingspraktijken van derden of initiatieven voor hervorming van de gezondheidszorg;rechtszaken over productaansprakelijkheid;geschillen over effecten class action;het niet aantrekken, behouden en motiveren van gekwalificeerd personeel;de mogelijkheid van systeemstoringen of beveiligingsinbreuken;risico's met betrekking tot intellectueel eigendom;risico's in verband met internationale operaties, zoals politieke en economische instabiliteit, ook in het licht van het conflict tussen Rusland en Oekraïne;en aanzienlijke kosten gemaakt als gevolg van het opereren als een naamloze vennootschap.Deze en andere belangrijke factoren besproken onder het kopje "Risicofactoren" in ons kwartaalrapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 31 maart 2022, en onze andere deponeringen bij de Securities and Exchange Commission (SEC) kunnen ertoe leiden dat de werkelijke resultaten verschillen wezenlijk afwijken van die aangegeven door de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht.Dergelijke toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen schattingen van het management op de datum van dit persbericht.Hoewel we ervoor kunnen kiezen om dergelijke toekomstgerichte verklaringen op enig moment in de toekomst bij te werken, wijzen we elke verplichting om dit te doen af, zelfs als latere gebeurtenissen ertoe leiden dat onze opvattingen veranderen.Bedrijfscontacten: Theresa McNeely Chief Communications Officer en Patient Advocate tmcneely@homologymedicines.com 781-301-7277 Mediacontact: Cara Mayfield Vice President, Patient Advocacy and Corporate Communications cmayfield@homologymedicines.com 781-691-3510De aandelen van Sanofi stegen vrijdag hoger nadat het met GSK samenwerkende Covid-schot de omicron-infecties in een fase 3-onderzoek had onderdrukt.Is Pfizer-aandelen een koop nadat de FDA haar Covid-vaccin voor baby's en peuters heeft ondertekend?Is PFE-aandelen nu een koop?Het gezamenlijke Covid-19-vaccin van Sanofi en GSK heeft eindelijk gegevens opgeleverd die de dominantie van de Pfizer- en Moderna-vaccins zouden kunnen uitdagen.Eerder deze maand betrad de S&P 500 officieel een bearmarkt;het huidige jaar-to-date verlies staat op 21%, en de NASDAQ, die sneller en verder is gedaald, staat op een verlies van 30% ytd.De snelle ommekeer bracht niet alleen de stieren terug in de kraal, maar wist ook alle koerswinsten van vorig jaar, waardoor de meeste analisten begonnen te mediteren over de vooruitzichten van een recessie.Onder de tegenwind die ze overwegen, is de hoogste inflatie in meer dan 40 jaar en als reactie daarop een scherpe turinvoX Pharma, een volledige dochteronderneming van Sino Biopharmaceutical Limited, heeft ingestemd met de overname van F-star Therapeutics Inc (NASDAQ: FSTX) voor $ 7,12 per aandeel.De voorgestelde overname waardeert F-star op ongeveer $ 161 miljoen.Nog maar een jaar geleden prijsde F-star zijn IPO op $ 7.Het volgende generatie tetravalente (2+2) bispecifieke antilichaamplatform van F-star vormt een aanvulling op de bestaande mogelijkheden van Sino Biopharma en versterkt zijn wereldwijde oncologiepijplijn.Er lopen vier programma's in de kliniek, drie op basis van:Biogen Inc. zei in een verklaring dat het een post-marketing klinische proef heeft stopgezet die zijn therapie voor de ziekte van Alzheimer Aduhelm testte, daarbij verwijzend naar een Medicare-beleid dat het gebruik van het medicijn zal beperken.Het bedrijf heeft de ClinicalTrials.gov van de studie bijgewerktDe bedrijven rapporteerden veelbelovende proefresultaten voor hun Covid-19-vaccin waaruit bleek dat de injectie – ontwikkeld om de bètastam van het virus te bestrijden – bijzonder effectief was tegen de Omicron-variant.Een gerichte orale combinatie van geneesmiddelen door Novartis won in de VS goedkeuring voor gebruik in een breed scala van geavanceerde solide tumoren die worden aangedreven door een bepaalde genetische bijdrage, waardoor het gebruik van een nieuwe behandelingsbenadering die bekend staat als tumoragnostiek, is uitgebreid.De Food and Drug Administration heeft donderdag vroeg versnelde goedkeuring verleend voor de combinatie van de twee geneesmiddelen Tafinlar en Mekinist voor volwassenen en kinderen vanaf zes jaar met inoperabele of gemetastaseerde solide tumoren met een mutatie die bekend staat als BRAF V600, die andere behandelingsopties hebben uitgeput.Eerder deze maand toonde de orale medicijncombinatie veelbelovend bij de behandeling van een subgroep van patiënten die leden aan een veel voorkomende hersenkanker bij kinderen in een proef.Is Merck-aandelen een verkoop nadat aandelen hun uitbraak hebben opgeofferd te midden van de recente marktvolatiliteit?Is MRK-aandelen nu een verkoop?De COVID-19-vaccins zijn dit najaar waarschijnlijk gebaseerd op de Omicron-variant van het coronavirus in plaats van op de oorspronkelijke stam, hoewel sommige deskundigen suggereren dat ze alleen significante voordelen bieden voor oudere en immuungecompromitteerde mensen.Moderna, Pfizer en Novavax hebben vaccins getest op basis van de eerste BA.1 Omicron-variant die afgelopen winter dominant werd en een enorme toename van infecties veroorzaakte.Op woensdag zei Moderna dat het bijgewerkte vaccin goed werkte tegen meer recente Omicron-subvarianten, en dat het vooruitgang boekte met plannen om regelgevers om goedkeuring te vragen.Sanofi SA (NASDAQ: SNY) en GSK plc (NYSE: GSK) hebben positieve gegevens bekendgemaakt van hun vaccinonderzoek van geadjuveerde bivalente D614 en Beta (B.1.351) vaccinkandidaat."Het vaccin van Sanofi-GSK is de eerste kandidaat die de werkzaamheid aantoont in een placebogecontroleerd onderzoek in een omgeving met een hoge circulatie van Omicron-varianten", zei Sanofi in een verklaring.Het bivalente vaccin richt zich op de bètavariant en de oorspronkelijke stam van het virus.Gerelateerd: de volgende generatie COVID-19-booster van Sanofi-GSK toont potentieel ANovavax, Inc. (Nasdaq: NVAX), een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling en commercialisering van vaccins van de volgende generatie voor ernstige infectieziekten, heeft vandaag aangekondigd dat het Nuvaxovid™ (NVX-CoV2373) COVID-19-vaccin is aanbevolen voor uitgebreide voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen (CMA) in de Europese Unie (EU) voor adolescenten van 12 tot en met 17 jaar. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau heeft zijn advies gebaseerd op de resultaten van de fase 3 PWASHINGTON (Reuters) - Het is onwaarschijnlijk dat een pil die wordt gebruikt om vroege zwangerschappen te beëindigen jarenlang of nooit zonder recept verkrijgbaar zal zijn, zeiden experts tegen Reuters, aangezien het conservatief georiënteerde Amerikaanse Hooggerechtshof deze week de abortusrechten drastisch heeft ingeperkt.Het Hooggerechtshof vernietigde vrijdag de historische Roe v. Wade-uitspraak uit 1973 waarin het grondwettelijke recht op abortus werd erkend en in het hele land werd gelegaliseerd.De pil, mifepriston, in combinatie met een tweede medicijn genaamd misoprostol, veroorzaakt een abortus tot 10 weken in een zwangerschap en is alleen verkrijgbaar op voorschrift van een gecertificeerde arts.Adviseurs van de Centers for Disease Control and Prevention steunden het gebruik van het Covid-19-vaccin van Moderna Inc. bij kinderen van 6 tot 17 jaar.Het Europees Geneesmiddelenbureau zei donderdag dat het de goedkeuring van het coronavirusvaccin van het Franse farmaceutische bedrijf Valneva aanbeveelt, waarmee het de zesde injectie is die groen licht krijgt in Europa.De EU-geneesmiddelenregelgever zei in een verklaring dat het Valneva's vaccin met twee doses voor mensen van 18 tot 50 jaar had goedgekeurd. De belangrijkste studie die werd gebruikt om het vaccin van Valneva te beoordelen, was onderzoek bij ongeveer 3.000 mensen van 30 jaar en ouder;wetenschappers vergeleken het met het AstraZeneca COVID-19-vaccin.Goudfutures stegen op vrijdag, maar boekten een verlies van 0,6% voor de week, aangezien de koperprijzen hun grootste wekelijkse daling kenden sinds juni vorig jaar."Goud blijft gevangen in een bandbreedte terwijl handelaren wachten om te zien of de laatste inflatierapporten de [Federal Reserve] zullen dwingen tot meer massale renteverhogingen na de beleidsvergadering van juli", zegt Edward Moya, senior marktanalist bij OANDA.Ondertussen bleven zorgen over een economische recessie de verwachtingen voeden voor een daling van de koperdem(Reuters) - De olieprijzen stegen vrijdag met meer dan $3 per vat, ondersteund door een krappe aanvoer, maar ze noteerden hun tweede wekelijkse daling uit bezorgdheid dat stijgende rentetarieven de wereldeconomie in een recessie zouden kunnen duwen.De Amerikaanse Federal Reserve "sprak heel agressief, wat de olierally ondermijnde, maar het sentiment verandert een beetje, vooral door sterke economische gegevens", zei John Kilduff, partner bij Again Capital LLC in New York.Donderdag zei Fed-voorzitter Jerome Powell dat de focus van de centrale bank op het terugdringen van de inflatie "onvoorwaardelijk" was, wat de vrees voor nog meer renteverhogingen deed toenemen.MADRID (Reuters) - De Amerikaanse online retailer Amazon is van plan om in 2022 2.000 nieuwe banen aan zijn Spaanse loonlijst toe te voegen, zei de lokale eenheid van het bedrijf donderdag, een stap die het totale aantal werknemers in Spanje tegen het einde van het jaar op 20.000 zal brengen .De nieuwe aanwervingen omvatten meer dan 500 banen in veelgevraagde sectoren zoals engineering, softwareontwikkeling, datawetenschap en machine learning, ."We zijn ongelooflijk trots dat we duizenden mensen in Spanje zo'n breed scala aan professionele kansen kunnen blijven bieden", zei Amazon's vice-president en algemeen directeur voor Spanje en Italië, Mariangela Marseglia, in de verklaring.De ECB heeft een nieuw instrument beloofd om 'financiële fragmentatie' tegen te gaan.Markten zullen de kleine lettertjes willen lezen, schrijft Silvia Merler."Dit is het begin van een nieuw hoofdstuk voor Zendesk met partners die zijn afgestemd op de kracht van onze flexibele producten en ons getalenteerde team", aldus CEO Mikkel Svane.